Как генната терапия може да помогне за муковисцидоза?
Как генната терапия може да помогне за муковисцидоза?

Видео: Как генната терапия може да помогне за муковисцидоза?

Видео: Как генната терапия може да помогне за муковисцидоза?
Видео: Муковисцидоз. Узнай своего пациента 2024, Юни
Anonim

Генна терапия включва прехвърляне на правилни копия на муковисцидоза трансмембранен регулатор на проводимост (CFTR) ДНК към епителните клетки в дихателните пътища. Клонирането на CFTR ген през 1989 г. доведе до доказателства за принципите на CFTR ген трансфер in vitro и при животински модели.

По този начин може ли муковисцидозата да се лекува с генна терапия?

Кистозна фиброза е генетичен заболяване, което причинява натрупване на слуз в белите дробове на пациента. Освен това все още няма лечение за болестта. Сега, набор от индустриални сътрудничества бих могъл помогнете да донесете a генна терапия разработен от Великобритания Генна терапия за муковисцидоза Консорциум в клинични тестове.

Освен по -горе, как учените лекуват муковисцидоза? Учените са открили нов начин за лечение муковисцидоза (CF), който включва доставяне на изкуствени протеини в белодробните клетки на пациентите, за да замени дефектните муковисцидоза протеин на трансмембранния регулатор на проводимостта (CFTR).

Впоследствие възниква въпросът колко успешна е генната терапия за муковисцидоза?

Мутацията кара белите дробове и храносмилателната система да се запушат с лепкава слуз. Целта на генна терапия за кистозна фиброза е да замени дефектния CFTR ген с работещ. В сравнение с плацебо, подходът с пулверизатор показва умерено, но значително подобрение в белодробната функция (3,7%).

Защо муковисцидозата е добър кандидат за генна терапия?

Кистозна фиброза е сингъл ген разстройство, разглеждано като а добър кандидат за генна терапия защото засегнатите ген е известно, целевата тъкан, белият дроб, е достъпна и по -малко от 50% ген трансферът може да доведе до клинична полза.

Препоръчано: