Може ли Crispr да лекува муковисцидоза?
Може ли Crispr да лекува муковисцидоза?

Видео: Може ли Crispr да лекува муковисцидоза?

Видео: Може ли Crispr да лекува муковисцидоза?
Видео: Муковисцидоз. Узнай своего пациента 2024, Юни
Anonim

CRISPR / Cas9 е експериментален подход за лечение на муковисцидоза (CF). Терапията включва нов протеин-РНК комплекс, който е предназначен за справяне с генетичните мутации, които причиняват заболяването, като редактират генетиката на пациента, коригирайки самите мутации.

По този начин какво биха могли да направят cas9 и Crispr за хора с муковисцидоза?

CRISPR технологията е обещаващ инструмент за редактиране на гени което предоставя на изследователите възможността лесно да променят ДНК последователностите и да променят генната функция. По този начин, CRISPR - Cas9 подходът може да представлява валиден инструмент за възстановяване на CFTR мутацията и са получени надеждни резултати в тъканни и животински модели на CF заболяване.

Освен това, колко успешна е генната терапия за муковисцидоза? Мутацията кара белите дробове и храносмилателната система да се запушат с лепкава слуз. Целта на генна терапия за кистозна фиброза е да замени дефектния CFTR ген с работещ. В сравнение с плацебо, подходът с пулверизатор показва умерено, но значително подобрение в белодробната функция (3,7%).

Освен това, може ли генното инженерство да излекува муковисцидоза?

Муковисцидоза е генетичен заболяване, което причинява натрупване на слуз в белите дробове на пациента. Освен това все още няма излекувам за болестта. Сега, набор от индустриални сътрудничества бих могъл помогнете да донесете a ген терапия, разработена от Великобритания Ген на кистозна фиброза Терапевтичен консорциум в клинични тестове.

Какви са някои бъдещи лечения за кистозна фиброза?

Заключения: Три нови агента, ivacaftor, VX-809 и ataluren, са насочени към основните дефекти в производството на CFTR. Ivacaftor наскоро беше одобрен от FDA, докато другите 2 агента все още са в клинични изпитвания. Пациенти с CF ще се възползват от персонализирани лекарство въз основа на техния специфичен генотип.

Препоръчано: